新基因療法成功挽救淋巴瘤患者

  德國弗萊堡大學醫院首次用一種新穎的基因療法治療彌漫性大細胞淋巴瘤,取得了巨大成功。通過所謂的CAR-T細胞療法,將患者的免疫細胞(即淋巴細胞)在實驗室中經過基因改造,從而可以識別并抵抗癌細胞。治療后的初步檢查表明效果很好。

  首位接受治療的病人患有彌漫性大細胞淋巴瘤,如不及時治療會迅速死亡。這名女性患者之前接受了淋巴腫瘤強化治療,但癌細胞仍迅速恢復。弗賴堡大學醫院第一內科主治醫師萊因哈德·馬克說:“在此情況下,長期控制癌癥對治療來說是一個嚴峻挑戰。而患者在使用CAR-T細胞后沒有再檢測到癌細胞。”

  研究表明在大多數情況下,這種良好的反應將使癌癥長期處于受控狀態。第一內科醫學主任尤斯圖斯·杜斯特稱,首個成功病例證實了這種治療方式達到了目標,“我們正在使用CAR-T細胞作為一種非常有效的武器,特別是在抗擊白血病方面。堅信這種方法在其他類型腫瘤中也可能有效。”

  人體免疫系統擁有殺死癌細胞的多種武器,但其有時無法識別變性細胞。在某些情況下,醫生可以借助患者身上的T淋巴細胞。使用基因療法將篩選出的新的“嵌合抗原受體”(簡稱CAR)引入T淋巴細胞表面上,然后將改變后的細胞移植回患者體內,這些CAR-T細胞會被激活,并有針對性地破壞腫瘤細胞。

  杜斯特強調,這種基因治療的巨大潛力也會被某些風險和副作用所抵消,例如在細胞活化的情況下,可能發生細胞因子中的信使物質釋放,引起諸如高燒之類的炎癥反應。此外,大腦功能可能會發生暫時且完全可逆的變化。因此,治療過程全面的內科、神經和重癥監護至關重要。“只有在腫瘤學、神經學、重癥監護醫學和移植醫學達到佳協同作用的情況下,才能提供這種療法”。

  到目前為止,在德國CAR-T細胞療法僅被批準用于幾種形式的白血病和淋巴瘤,并且通常只能用于對標準療法沒起作用的患者。弗萊堡大學醫院基因治療研究所所長托尼·凱特曼領導的團隊正在探索通過歐盟的一個重大項目,來更安全地實施CAR-T細胞療法。他表示,如果能夠提高治療的安全性,可以用更多的方法治療患者并將其用于其他癌癥。

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